2024年6月17日，中国北京——今天，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功开出全国首张处方，标志着中国PNH成人患者迎来了全面控制血管内外溶血、便捷口服用药的全新治疗选择。
作为全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。得益于国家对罕见病创新药物引进的加速推动，盐酸伊普可泮胶囊仅用了54天即完成了从获批到正式进入临床实践的全过程。
可能致命的并发症，PNH患者终身陷疾病阴霾
PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，除了贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等主要临床表现1，患者形成血栓和罹患慢性肾病的风险总是数倍于常人，且血栓是最常见的死亡原因2。PNH常见于30-40岁人群3，对青壮年患者的生命健康、工作社交及经济状况造成沉重负担。
盐酸伊普可泮胶囊国际多中心三期临床试验的中国区主要研究者、北京协和医院血液内科韩冰教授表示：“PNH是‘罕见病中的罕见病’，患者需要终身维持用药来控制溶血。许多年轻的患者希望为家庭、为社会做贡献，但陷入‘年富却力不强’的困境，非常迫切地期待获得有效的救治。多年以来，对创新疗法的追求既是患者共同的心愿，也是我们医生的目标。”
弥补传统疗法缺陷，助力患者重获生命希望
目前，PNH的标准治疗方式以抗补体C5疗法为主。该疗法虽然能够抑制血管内溶血，但无法有效抑制血管外溶血，导致部分患者残留贫血、疲乏和输血依赖4。据统计，约88%接受抗补体C5疗法的患者可能患有贫血，其中大约1/3的患者在12个月内至少需要1次输血5，加之抗补体C5疗法是通过静脉注射和皮下注射给药，患者不得不“隔三岔五跑医院”输血和用药，难以像平常人一样生活、工作、学习，严重影响了生活质量。
盐酸伊普可泮胶囊是全球首个也是目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补抗补体C5疗法的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。
韩冰教授表示：“我们非常振奋地看到，多项临床研究证实了盐酸伊普可泮胶囊在改善血红蛋白水平、提高治疗依从性、耐受性与安全性等方面的表现。期待这一创新药物能尽早惠及更多中国PNH患者，提高生命质量，减少疾病负担和相关医疗资源消耗。也希望各方加强合作，共同构建一个更加完善的罕见病诊疗和保障体系。”
根据2024年欧洲血液与骨髓移植协会年会（EBMT）上最新公布的关键III期APPOINT-PNH临床研究的扩展期结果，大多数患者持续接受盐酸伊普可泮胶囊治疗48周后，能够使血红蛋白水平持续升高至接近正常（12g/dL或以上），几乎所有患者（97.5%）保持无输血（第2~48周），患者报告的疲乏也有所改善6。
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