## [疾病领域](/patients-and-caregivers/diseases "疾病领域") 从治疗初期到早期临床开发的各个阶段，我们的疾病研究团队与各学科专家及组织展开密切合作，共同致力于实现诺华使命，即改善人们生活质量，延长人类寿命。 **心力衰竭** 心脏是一个血泵，每天24小时不停跳动，不停泵血，当它功能不好时，就带不动太多的血在身体里流动，称为心力衰竭，简称心衰，心衰是各种心血管疾病的终末阶段。 **高血压** 高血压是常见的慢性病，也是心脑血管疾病最主要的危险因素。当血液在血管内流动时对血管壁产生的压力过大，数值高出一定的标准，即可诊断为高血压。同时，可伴有心、脑、肾等器官的功能或器质性损害的临床综合征。 **血脂异常** 血脂异常是一类较常见的疾病，是人体内脂蛋白的代谢异常，如低密度脂蛋白胆固醇的升高。它是导致动脉粥样硬化性心血管疾病的重要因素之一，也是冠心病和缺血性脑卒中的独立危险因素。 **IgA****肾病** IgA肾病（IgAN）是一种进行性肾脏疾病，是最常见的原发性肾小球肾炎，多发于青壮年1,2。肾穿刺活检是确诊IgAN的金标准3。多达50%的持续性蛋白尿IgAN患者在确诊后10-20年内进展为肾衰竭4-7，需要接受终身透析或肾移植。IgAN在早期阶段通常没有症状，如果不尽早发现、干预治疗，病情容易迅速进展，给患者和社会带来沉重负担。 **C3****肾小球病** C3肾小球病（C3G）是一种罕见的进行性肾脏疾病，补体旁路途径的过度活化是其主要发病机制，多发于青壮年8。每年，全世界每百万人中约有1-2人新确诊为C3G8。大约50%的成年C3G患者在确诊后10年内发展为肾衰竭，并将需要接受肾透析或肾移植9,10。肾移植后复发较常见，报道复发率约为50%–70% 8。C3G患者的日常生活会受到严重影响，包括应对疾病症状，以及对可能需要接受终身透析或移植的焦虑等。 **银屑病** 银屑病是一种免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。除皮肤症状外，患者同时可能伴有广泛且严重影响生活质量的其他临床表现。国外研究显示11，高达38%的患者可发生关节病型银屑病导致关节结构损伤、畸形甚至残疾。 **银屑病关节炎** 银屑病关节炎是与银屑病密切相关的炎性关节病，多数患者关节症状继发于皮损后，也有少数患者先于皮损或与皮损同时发生。如治疗不及时，长期炎症会给关节带来不可逆的结构损伤，导致关节变形，严重影响患者身体功能甚至致残。 **中轴型脊柱关节炎** 中轴型脊柱关节炎（axSpA）是一种慢性炎症性疾病，主要累及骶髂关节和脊柱，可以引发疼痛、僵硬及活动受限，严重者发生脊柱骨性融合，影响患者正常工作和生活、甚至丧失劳动力。axSpA疾病谱包括放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）和放射学阳性强直性脊柱炎，多于45岁以前发病，好发于青壮年12,13，早期干预和规范治疗可有效控制炎症、延缓脊柱强直。 **化脓性汗腺炎** 化脓性汗腺炎是一种以毛囊单位受累为特征的慢性、复发性、炎症性皮肤病，其发病机制复杂，目前认为毛囊闭塞在疾病发生过程中起重要作用。化脓性汗腺炎好发于腋下、腹股沟、会阴、肛周、乳房下等皮肤褶皱部位，主要表现为青春期开始出现的疼痛性、深在性、炎症性皮损，继而形成脓肿、窦道、瘢痕等，严重影响患者的生活质量14。反复发生的炎性结节和脓肿可破溃、渗液，并逐渐形成窦道和瘢痕15，患者从出现症状到诊断的平均时间长达10年16，有研究显示，73.6%的患者在诊断时已进展为中重度17。 **慢性自发性荨麻疹** 荨麻疹是由于皮肤、黏膜小血管扩张及渗透性增加后出现的一种局限性水肿反应，临床表现为大小不等的风团伴瘙痒，部分患者可伴有血管性水肿，个别严重患者可能出现腹痛等全身症状，严重者可伴有喉头水肿，甚至导致呼吸困难或窒息，危及生命。荨麻疹可根据持续时间、是否有特定诱因等因素进一步分型。其中，反复自发出现风团和（或）血管性水肿，病程持续超过6周且无明确诱因时，称为慢性自发性荨麻疹。 **过敏性哮喘** 过敏性哮喘是一种过敏性疾病，是指因接触过敏原或者受到外界环境刺激而导致哮喘发作或加重的哮喘类型。过敏性哮喘是哮喘的最主要表型，占成人哮喘60%以上，在儿童哮喘中更高达80%以上。 **慢性髓性白血病** 慢性髓性白血病（CML），是BCR-ABL融合基因和/或Ph染色体阳性的造血干细胞克隆性增生性疾病。临床上分为慢性期、加速期和急变期，90%以上患者初诊为慢性期。CML约占成人白血病的15%，占儿童期所有白血病的2%-3%18。随年龄增加，CML发病率逐步升高，与西方国家相比，中国CML患者更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁19。 **免疫性血小板减少症** 免疫性血小板減少症是一种主要由于血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致血小板破坏加速及血小板生成不足，以血小板计数减少为主要特点的自身免疫性出血性疾病。老年患者致命性出血发生风险明显高于年轻患者。 **骨髓纤维化** 骨髓纤维化是一种以骨髓中出现胶原纤维和网状纤维等纤维性病变为特征的BCR-ABL1(-)骨髓增殖性肿瘤。是由于骨髓造血干细胞JAK/STAT信号通路失调导致细胞分化、增殖异常，骨髓造血功能受损，从而引起贫血或血细胞异常、髓外造血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病，并导致患者生存期缩短。 **乳腺癌** 女性乳腺是由皮肤、纤维组织、乳腺腺体和脂肪组成的，绝大多数乳腺癌起源于乳腺导管或小叶上皮细胞，乳腺癌中99%发生在女性。据世界卫生组织国际癌症研究机构发布的《2022年全球最新癌症数据》，女性乳腺癌是仅次于肺癌的全球第二大恶性肿瘤20，也是全世界以及中国女性发病率最高的恶性肿瘤。 **肺癌** 肺癌是起源于肺部支气管黏膜或腺体的恶性肿瘤。根据世界卫生组织国际癌症研究机构最新发布的《2022年全球最新癌症数据》显示，中国的肺癌发病率和死亡率居世界首位21，肺癌同时也是中国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤。 **阵发性睡眠性血红蛋白尿症** 阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的血液疾病，会导致血红蛋白严重降低、输血依赖以及溶血。虽然C5 补体抑制剂已在临床应用，但部分患者在治疗后仍存在残余贫血、血红蛋白未正常化、持续输血需求或突破性溶血，同时注射给药方式也降低了患者的生活质量22-24。 **前列腺癌** 前列腺癌是全球男性最常见的恶性肿瘤之一。2022年全球每年新发病例数超过140万25，2024年新发病例16.39万例26，是增长速度最快的肿瘤之一。转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）是前列腺癌的终末期，患者一旦进入mCRPC阶段则预后不理想，远处转移5年生存率40.1% 27。PSMA在超过80%的前列腺癌患者组织中高表达28。 **神经内分泌肿瘤** 神经内分泌肿瘤（neuroendocrine neoplasm, NEN）是一类起源于肽能神经元和神经内分泌细胞的少见肿瘤，可发生于全身各处29。神经内分泌肿瘤常见于胃肠道、肺或胰腺，可分为功能性和非功能性30。功能性神经内分泌肿瘤的特点是因激素及其他物质过度分泌而引发症状，而非功能性神经内分泌肿瘤在临床上可能没有明显表现。神经内分泌肿瘤通常生长缓慢，可能没有症状，或仅表现为容易与其他疾病混淆的模糊症状。因此，神经内分泌肿瘤往往在晚期才被确诊31。 **多发性硬化** 多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，表现出脱髓鞘斑块的病变特征以及多样化的复杂临床症状，包括可表现为复发性或进展性的神经功能障碍，如感觉异常、视力问题、膀胱或肠道功能异常、言语/构音障碍、共济失调或认知能力损伤等。 ## 相关链接 [患者与照护者](/patients-and-caregivers "患者与照护者") [环境可持续发展](/esg/environmental-sustainability "环境可持续发展") [员工和文化](/about/people-and-culture "员工和文化") [多元、平等与包容 ](/about/diversity-and-inclusion "多元、平等与包容 ") 1.Tesař V, Radhakrishnan J, Charu V, Barratt J. 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