 ##  [二十载慢性髓性白血病领域的创新与深耕](/news/twenty-years-of-innovation-and-deep-cultivation-in-the-field-of-chronic-myelogenous-leukemia "二十载慢性髓性白血病领域的创新与深耕") 

  9月 22, 2021 

凭借二十年前一个突破性产品的获批，诺华打开了重塑慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia ，以下简称CML）和其他癌症领域的大门，然而我们对科学的大胆追求并未就此止步。

**CML和癌症治疗划时代的突破**

二十年前 （2001 年 5 月），诺华获得美国食品药品监督管理局(FDA)第一个靶向癌症疗法的批准。该疗法被称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)。这一新药的获批，开启了药物研发史上一个重要的里程碑，它不仅改变了CML的治疗前景，同时撬动了重塑其他癌症和血液疾病治疗的可能性。

首个TKI 的开发是个非比寻常的故事。早在上世纪五十年代，科学家们对癌症的了解极其有限，尤其是对基因如何影响疾病缺乏认识。尽管如此，人们始终坚信对基因组的理解会带来深远的影响，从未减弱对它的研究探索。正是在这个时期，一个基因被费城的 Peter Nowell 博士和 David Hungerford 博士发现，并被确定为 慢性髓性白血病患者的常见因素。 不久之后，人们了解到这个被称为费城染色体的基因就是导致某个酪氨酸激酶发生缺陷的根本原因，而这个缺陷的激酶通常与血液癌症直接相关。

在发现费城染色体之后的几十年里，诺华开始了更深入的研究。我们与众多科学家以及临床医生合作，其中包括了俄勒冈健康与科学大学的研究员 Brian Druker 博士。Druker 博士建议诺华尝试开发一种可以抑制缺陷性激酶的小分子，此药物不同于当时的其他可用的疗法，它只聚焦于CML。当时的CML被视为一种致命疾病，在1970 年代中期，慢性髓性白血病患者的五年生存率约仅为 22%，因此渴求着有效的疗法。“当时我只有一个目标，就是找到一家拥有 BCR-ABL 抑制剂的公司并将其带入临床应用。” Druker 医学博士如是说。

**展望未来：大胆探索**

今天，慢性髓性白血病患者的五年生存率约已超过 70%。尽管过去 20 年来 CML的治疗已取得重要进展，但癌症和其他严重的血液疾病仍是不速之客，仅此一个的突破是不够的。即使在CML领域，也仍然存在大量未被满足的需求，特别是对于对现有治疗方法产生耐药性或不耐受的晚期慢性髓性白血病患者。因此诺华不会停止对科学的不懈追求，努力改善慢性髓性白血病患者的生活。

在诺华，我们始终秉承在血液疾病领域开发具有变革性、创新性疗法的传承，对科学的所有可能性保持开放态度，在血液疾病领域持续积极地探索！