##  [瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗难治性重型再生障碍性贫血适应症在华获批](/news/ruifulanaiqupopayichunanpianzhiliaonanzhixingzhongxingzaishengzhangaixingpinxueshiyingzhengzaihuahuopi "瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗难治性重型再生障碍性贫血适应症在华获批") 

  2月 27, 2023 

近日，诺华促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）**获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。**在此之前，瑞弗兰®已在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。此次新适应症的获批，将进一步扩大瑞弗兰®的受益人群，惠及更多中国患者。

**免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血患者的后续治疗存在极大挑战**

重型再生障碍性贫血是一种严重的骨髓造血衰竭综合征\[1\]。在中国，其年发病率为1.4-1.7/100万\[2\]。由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，重型再生障碍性贫血患者经常出现危及生命的严重感染和（或）出血，需要积极救治\[3\]。标准免疫抑制治疗方案可以使60%~70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，然而，30%~40%的重型/极重型AA患者未能脱离感染、出血风险，仍存在血制品输注依赖\[3\]。免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血患者的后续治疗策略和治疗方法均存在极大挑战。

**瑞弗兰®重型再生障碍性贫血适应症的获批将有助于打破SAA后续治疗的困局**

诺华始终致力于通过不断创新的产品和服务，提高中国人民的健康水平和生活质量，瑞弗兰®重型再生障碍性贫血适应症的获批正是我们践行这一信条的印证。基于国内外的研究结果\[4-8\]，瑞弗兰®将有助于帮助更多的重型再生障碍性贫血患者改善贫血状况、减少血小板输注，从而减轻患者的医疗需求和经济负担，回归正常生活。未来诺华也将在血液领域继续深耕，惠及更多的中国血液疾病患者。

**天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授**表示：“重型再生障碍性贫血（SAA）是一种表现为全血细胞重度减少的骨髓造血功能衰竭症。重型再生障碍性贫血患者极易因贫血、出血及感染而危及生命。我们期待瑞弗兰®重型再生障碍性贫血适应症的获批及临床应用可以有效提升患者的治疗效果，延长患者的生存时间，同时提升患者的生活质量。”

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参考文献

\[1\] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版） \[J\] . 中华血液学杂志, 2022, 43(11) : 881-888.

\[2\] Fan R, et al. Incidence of adult acquired severe aplastic anemia was not increased in Shanghai, China. Ann Hematol. 2011 Oct;90(10):1239-40.

\[3\] 张凤奎. 我如何治疗难治性重型再生障碍性贫血\[J\] . 中华血液学杂志, 2020, 41(9) : 705-709.

\[4\] Quintino de Oliveira B, et al. Eltrombopag preferentially expands haematopoietic multipotent progenitors in human aplastic anaemia. Br J Haematol. 2021 Apr;193(2):410-414.

\[5\] Alvarado LJ, et al. Eltrombopag maintains human hematopoietic stem and progenitor cells under inflammatory conditions mediated by IFN-γ\[J\]. Blood. 2019 May 9;133(19):2043-2055.

\[6\] Zhao Z, et al. Eltrombopag mobilizes iron in patients with aplastic anemia. Blood. 2018;131(21):2399-2402. Blood. 2018 Jul 26;132(4):459.

\[7\] Desmond R, et al. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood. 2014 Mar 20;123(12):1818-25.

\[8\] Winkler T et al. Treatment optimization and genomic outcomes in refractory severe aplastic anemia treated with eltrombopag. Blood. 2019 Jun 13;133(24):2575-2585.