##  [诺华产品盐酸伊普可泮胶囊获得美国FDA批准，成为首款且目前唯一一款获批用于治疗C3肾小球病的口服产品](/news/nuohuachanpinyansuanyipukepanjiaonanghuodemeiguofdapizhunchengweishoukuanqiemuqianweiyiyikuanhuopiyongyuzhiliaoc3shenxiaoqiubingdekoufuchanpin "诺华产品盐酸伊普可泮胶囊获得美国FDA批准，成为首款且目前唯一一款获批用于治疗C3肾小球病的口服产品") 

  3月 27, 2025 

- 三期临床研究显示，一年内持续降低蛋白尿并具有良好的安全性1
- 盐酸伊普可泮胶囊（Fabhalta®）是目前唯一获批针对C3肾小球病（C3G）主要发病机制的口服补体旁路途径抑制剂1-3
- C3G是一种极罕见的肾脏疾病，通常在年轻成人中诊断，并往往进展为肾功能衰竭2-4
- 诺华继续推进致力于多种临床上未被满足的肾脏疾病的治疗需求，并不断提升自身综合能力，建立在肾脏疾病治疗领域的领导地位

  
诺华于3月20日宣布其口服产品盐酸伊普可泮胶囊已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G），减少蛋白尿。这是目前首款且唯一一款用于治疗该疾病的获批疗法1-4。

C3G是一种进行性极其罕见的肾脏疾病，之前一直都没有获批的治疗方案2-5。平均确诊年龄大约为23岁2，且预后凶险，大约一半的C3G患者在确诊后10年内发展为肾功能衰竭，需要长期进行透析治疗或接受肾脏移植手术2,7。C3G患者在生活中可能会经历高度的疲劳，行动不便以至影响日常生活，并可能出现包括抑郁和焦虑在内的心理健康问题8,9。

“C3G是一种令人逐渐衰弱的疾病，通常影响年轻人并严重威胁到他们的身心健康。而我们之前的治疗方案一直都面临着重大的挑战。”**爱荷华大学儿科-肾脏病学教授Carla Nester博士，兼伊普可泮APPEAR-C3G研究联合调查员表示**，“伊普可泮的获批对C3G患者具有重要的历史意义，因为现在，我们首次拥有了一种针对该疾病主要发病机制的治疗方法，为患者提供了全新的护理标准。”

伊普可泮是目前唯一一款获美国FDA批准的口服补体旁路途径抑制剂，能够选择性地针对疾病潜在病因1-3。在伊普可泮获得批准之前，患者不得不依赖于支持治疗，系统性免疫抑制剂和对症治疗5-6。目前该适应症在中国和日本的监管审查也在进行中。

**获批支持数据**

此次批准主要是基于关键三期APPEAR-C3G研究，该研究评估了每天两次口服伊普可泮在成人C3G患者中的有效性和安全性1,10，包含伊普可泮对照安慰剂进行的为期6个月的随机、双盲治疗；再加上6个月的公开标签治疗期，所有患者都接受了伊普可泮治疗1,10。

结果显示，伊普可泮治疗实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降，最早在第14天见效，并持续至第12个月1,10。 同样，在公开标签治疗期间，切换到使用伊普可泮治疗的患者中也看到了蛋白尿的下降1,10。

伊普可泮在该研究中也表现出了良好的耐受性，没有出现新的安全性信号1。

上个月，伊普可泮收到了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）C3G适应症的积极意见11。

**声明**

1.本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

2.本资料中涉及的适应症及部分产品尚未在中国大陆获批。



 



 

 

 

 

**参考文献**

1.FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; March 2025.   
  
2.Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews® \[Internet\]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024. Available from: <https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1425/>. Accessed February 2025.   
  
3.Schena FP, Esposito P, Rossini M. A Narrative Review on C3 Glomerulopathy: A Rare Renal Disease. Int J Mol Sci. 2020;21(2):525.   
  
4.Caravaca-Fontán F, Lucientes L, Cavero T, Praga M. Update on C3 Glomerulopathy: A Complement-Mediated Disease. Nephron. 2020;144(6):272-280.   
  
5.Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276. doi:10.1016/j.kint.2021.05.021   
  
6.National Kidney Foundation. Treatment for C3G. National Kidney Foundation. Available from: <https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g>. Accessed February 2025.   
  
7.Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – understanding a rare complement-driven renal disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.   
  
8.Feldman DL, Bomback A, Nester C. Voice of the patient: report of externally led patient-focused drug development meeting on Complement 3 Glomerulopathy (C3G). National Kidney Foundation. Published March 26, 2018. Available from: [https://www.kidney.org/sites/default/files/C3G\_EL-PFDD\_VoP-Report\_3-29-…](https://www.kidney.org/sites/default/files/C3G_EL-PFDD_VoP-Report_3-29-18.pdf). Accessed February 2025.   
  
9.Lafayette R, Sidhu R, Proudfoot C, et al. Quality of life and fatigue burden in individuals living with Complement 3 Glomerulopathy – a real-world study. Nephrol Dial Transplant. 2024;39(Suppl 1).   
  
10.Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.   
  
11.Novartis. Novartis oral Fabhalta® (iptacopan) receives positive CHMP opinion for the treatment of adults living with C3 glomerulopathy (C3G). Available from: [https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-ipt…](https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-oral-fabhalta-iptacopan-receives-positive-chmp-opinion-treatment-adults-living-c3-glomerulopathy-c3g). Accessed March 2025.