## [诺华可善挺®（司库奇尤单抗）在华获批儿童及青少年银屑病适应症](/news/novartis-cosentyx-secukinumab-approved-in-china-for-the-indication-of-psoriasis-in-children-and-adolescents "诺华可善挺®（司库奇尤单抗）在华获批儿童及青少年银屑病适应症")
8月 17, 2021
今天，诺华制药（中国）宣布，创新生物制剂可善挺®（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人及体重≥50kg的6岁及以上儿童患者。这是目前我国首个且唯一批准用于治疗儿童及青少年银屑病的白介素类抑制剂，有望为众多饱受疾病困扰的患儿及家庭带来全新治疗体验，守护每一份美好未来。
银屑病是一种免疫相关的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，全球有超过1.25亿患者[\[1\]](#_ftn1),[\[2\]](#_ftn2)。约有三分之一的病例起始于孩童时期，且常见于青春期发病1,[\[3\]](#_ftn3)。疾病不仅给患儿及其家庭带来沉重身心负担，随着时间推移，持续存在的炎症反应还可能导致如关节炎、心血管疾病等一系列并发症发生[\[4\]](#_ftn4)。积极有效的治疗对减少疾病累积伤害非常重要，但目前仅有少数疗法获批用于儿童银屑病治疗，患儿和家长都在期盼能有更多、更好的治疗选择。
诺华制药（中国）总裁张颖表示：“儿童及青少年银屑病适应症的获批再一次证实了可善挺®卓越的临床获益和安全性。从2019年上市至今，可善挺®已为超过7万名中国银屑病及强直性脊柱炎患者带去健康希望。如今，这份希望之光将照亮更多稚嫩生命，为他们的美好人生保驾护航。”
**“银”霾笼罩下的童年，亟待“双全”疗法出现**
银屑病俗称“牛皮癣”，在儿童和青少年中并不罕见。
海外数据显示，银屑病在儿童及青少年中的发病率约为1%[\[5\]](#_ftn5),[\[6\]](#_ftn6),[\[7\]](#_ftn7)，全球约有35万儿童受到中重度银屑病的困扰[\[8\]](#_ftn8)。在我国，2010年一项针对6省市的流调数据显示，10-19岁人群的患病率为0.18%[\[9\]](#_ftn9)；2017年西南4省市流调结果显示，0-19岁人群的患病率为0.3%，且近年来我国儿童银屑病报告患病数呈上升趋势[\[10\]](#_ftn10)。
从发病特征来看，我国银屑病患儿发病多集中在学龄期，初次发病部位以头皮、面部、四肢等暴露部位多见[\[11\]](#_ftn11)。因此，许多患儿都被歧视和嘲笑过，这会给正处于这一敏感且特殊人生阶段的孩子带来沉重精神负担。再加上疾病带来的瘙痒、疼痛、疲倦等不适感，患儿的生活质量往往会比同龄人差。有数据显示[\[12\]](#_ftn12),[\[13\]](#_ftn13)，超8成患儿生活质量受到影响，其中，疾病症状、复杂的治疗过程和不良情绪影响最大。另有研究表明[\[14\]](#_ftn14),[\[15\]](#_ftn15)，银屑病患儿的情感功能、学校表现和社交功能都会受到影响，且更易发生抑郁焦虑。
“在这种情况下，家长的治疗意愿和预期有多迫切、多高可想而知。但儿童银屑病治疗并非易事，必须兼顾疗效和长期安全性，要的是‘双全法’。”国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科主任马琳教授是我国儿童皮肤病领域的权威专家，她坦言，临床医生面对儿童银屑病、尤其是中重度银屑病时会面临很多问题，如外用药和光疗的疗效不够尽如人意、传统系统治疗循证医学证据等级不高且尚无儿童银屑病适应症、口服免疫抑制剂又担心其安全性等。儿童银屑病治疗方案的制定需结合患儿年龄、疾病类型、严重程度和疾病对生活质量的影响等综合因素。
“所以在条件允许的情况下，尽快将一些好的治疗方案带到儿童银屑病领域，进而使我国的儿童银屑病患者从中获益，这是我认为非常重要的事。”马琳教授表示。
**全新机制，为银屑病患儿带来多重获益**
银屑病起因复杂，受到遗传、环境和免疫三方面因素影响，是一系列炎性细胞因子和多条信号通路共同作用的结果。其中，白介素-17A（IL-17A）的过度表达被发现与疾病发生、发展紧密相关，是银屑病炎症反应的核心致病因子，在发病机制中发挥基石作用[\[16\]](#_ftn16),[\[17\]](#_ftn17)。
作为目前全球首个且唯一全人源IL-17A抑制剂，可善挺®可特异性中和多种来源的IL-17A，抑制其促炎作用，为中重度斑块状银屑病患者带来突破性治疗方案。一项针对6至18岁以下儿童及青少年的国际III期临床研究证实了可善挺®在治疗儿童中重度斑块状银屑病方面的多重获益：
- **起效速度及治疗效果：**研究显示18，在所有接受可善挺®低剂量治疗（体重＜50公斤，使用75毫克治疗；体重≥50公斤，使用150毫克治疗）的患儿中，62%治疗4周后就达到PASI75（银屑病面积和严重性指数改善75%）；治疗12周后，近93%（92.9%）达到PASI75，近60%（59.5%）达到PASI100，即实现“皮损全清”；
- **长期疗效及安全性：**研究显示[\[18\]](#_ftn18)，持续接受可善挺®治疗52周，无论是低剂量治疗组还是高剂量治疗组(体重＜25公斤，使用75毫克治疗；体重≥25公斤＜50公斤，使用150毫克治疗；体重≥50公斤,使用300毫克治疗），PASI75/90/100应答率均可保持较为稳定的水平，且研究的安全性结果与针对成人斑块状银屑病的研究一致，未发现新增/非预期安全问题。
- **患儿生活质量改善：**儿童皮肤病生活质量指数（CDLQI）0/1应答的评估结果显示18，分别有50%低剂量治疗组患儿和61.9%高剂量治疗组患儿早在第12周即报告生活质量几乎或完全不受影响；到第52周，这两组比例分别上升至70.7%和70.3%，证明长期治疗可显著、持续改善患儿生活质量。
马琳教授表示：“司库奇尤单抗在治疗成人银屑病方面的表现已经获得了医生和患者的广泛认可。未来，我期待这一成果能延续到儿童银屑病的治疗中，帮助更多中国银屑病患儿重回积极、快乐的童年生活。”
目前，可善挺®已在包括美国、欧盟国家在内的多个国家和地区批准用于治疗儿童和成人银屑病、关节病型银屑病、强直性脊柱炎及放射学阴性中轴型脊柱关节炎\*。在银屑病、关节病型银屑病和强直性脊柱炎领域拥有超过14年临床应用、5年长期临床研究及真实世界数据支持14,[\[19\]](#_ftn19),[\[20\]](#_ftn20)，已惠及全球逾50万患者[\[21\]](#_ftn21)。
在中国，可善挺®已先后批准用于治疗“符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者”和“常规治疗疗效欠佳的强直性脊柱炎的成年患者”，并于2020年被正式纳入国家医保目录。此次新适应症的获批将进一步凸显该疗法的临床获益及安全性，造福更多中国患者。
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*\* 关节病型银屑病及放射学阴性中轴型脊柱关节炎适应症尚未在中国大陆获批。*
*\*\* 欲了解更多产品信息及安全性数据，请前往诺华中国官网（[https://www.novartis.com.cn](/home "首页")）搜索“可善挺”或“司库奇尤单抗”获取处方信息。*
**关于NCT03668613研究数据**
NCT03668613研究是一项在6至18岁以下儿童及青少年中进行的、针对慢性中重度斑块状银屑病患儿的随机、开放标签、平行对照、双臂、多中心研究。基于体重（＜25公斤/25-＜50公斤/≥50公斤）及疾病严重程度，84名入组患儿按1:1随机接受司库奇尤单抗低剂量（体重＜50公斤，使用75毫克治疗；体重≥50公斤，使用150毫克治疗）和高剂量(体重＜25公斤，使用75毫克治疗；体重≥25公斤＜50公斤，使用150毫克治疗；体重≥50公斤,使用300毫克治疗）治疗。患儿分别在第0、1、2、3、4周进行皮下注射初始给药，随后每4周给药一次。
该研究的共同主要终点是在第12周时，与既往安慰剂数据相比，司库奇尤单抗在患儿中PASI75和IGA 0/1应答的优效性。次要终点是在第12周时，与既往安慰剂数据相比，司库奇尤单抗在患儿中PASI90/100应答的优效性；司库奇尤单抗治疗患儿至52周的疗效（PASI75/90/100和IGA 0/1）；司库奇尤单抗在患儿中的临床安全性和耐受性。
**表格1：PASI75/90/100应答情况汇总**
治疗评估指标
治疗周数
PASI75
PASI90
PASI100
12周
52周
12周
52周
12周
52周
低剂量组
92.9%
88.1%
69.0%
76.2%
59.5%
52.4%
高剂量组
92.9%
90.5%
76.2%
83.3%
54.8%
69%
**表格2：CDLQI 0/1应答率情况汇总**
4周
12周
52周
低剂量组
27.5%
50%
70.7%
高剂量组
24.4%
61.9%
70.3%
**前瞻性声明**
本新闻稿包含《1995年美国私人证券诉讼改革法》(United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 中定义的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述通常包括“潜在”、“可以”、“将”、“计划”、“可能”、“会”、“预期”、 “寻求”、“展望”、“相信”、“承诺”、“试验用”、“产品线”、“上市”等词汇或类似表达，或就在研或已获批产品的潜在上市批准、新适应症或说明书、或潜在的未来营收进行明示或默示讨论。您不应过分依赖这些声明。此类前瞻性声明基于我们目前对未来事件的判断和期望，受到已知和未知的重大风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个已经存在，或者如果基础假设被证明是不正确的，那么实际结果可能与前瞻性声明中的陈述有很大的不同。不能保证本新闻稿中描述的在研或已获批产品将在任何市场或任何特定时间提交上市、获批销售、新适应症或说明书。也不能保证该类产品在未来的商业成功。尤其是，我们对于该类产品的预期可能受到多种因素的影响，包括：研究和开发固有的不确定性，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；监管行动、延迟或政府监管；全球范围内医疗保健成本控制的趋势，包括政府，付款人和一般公众给定价和报销施加的压力以及提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；政治、经济和商业环境，包括大流行疾病（如新冠肺炎疫情）的影响和旨在控制这些大流行的努力；安全性、质量、数据完整性或生产相关问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私破坏，或我们的信息技术系统被破坏，以及诺华公司当前向美国证券交易委员会备案的表格20-F中提及的其他风险和因素。诺华在本新闻稿中所提供的信息为截至当前日期的信息，不承担根据新信息、未来事件或其他事项而更新本新闻稿中任何前瞻性陈述的任何义务。
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