##  [罕见病迎来新突破，诺华PNH口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）开出全国首方](/news/hanjianbingyinglaixintuponuohuapnhkoufudanyaoliaofafeihedayansuanyipukepanjiaonangkaichuquanguoshoufang "罕见病迎来新突破，诺华PNH口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）开出全国首方") 

  6月 17, 2024 

2024年6月17日，中国北京——今天，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法**飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）成功开出全国首张处方，**标志着中国PNH成人患者迎来了全面控制血管内外溶血、便捷口服用药的全新治疗选择。

作为**全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法，**盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。得益于国家对罕见病创新药物引进的加速推动，盐酸伊普可泮胶囊仅用了54天即完成了从获批到正式进入临床实践的全过程。

**可能致命的并发症，PNH患者终身陷疾病阴霾**

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，除了贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等主要临床表现1，**患者形成血栓和罹患慢性肾病的风险总是数倍于常人，且血栓是最常见的死亡原因2。**PNH常见于30-40岁人群3，对青壮年患者的生命健康、工作社交及经济状况造成沉重负担。

盐酸伊普可泮胶囊国际多中心三期临床试验的中国区主要研究者、北京协和医院血液内科韩冰教授表示：“PNH是‘罕见病中的罕见病’，患者需要终身维持用药来控制溶血。许多年轻的患者希望为家庭、为社会做贡献，但陷入‘年富却力不强’的困境，非常迫切地期待获得有效的救治。多年以来，对创新疗法的追求既是患者共同的心愿，也是我们医生的目标。”

**弥补传统疗法缺陷，助力患者重获生命希望**

目前，PNH的标准治疗方式以抗补体C5疗法为主。该疗法虽然能够抑制血管内溶血，但无法有效抑制血管外溶血，导致部分患者残留贫血、疲乏和输血依赖4。据统计，约88%接受抗补体C5疗法的患者可能患有贫血，其中大约1/3的患者在12个月内至少需要1次输血5，加之抗补体C5疗法是通过静脉注射和皮下注射给药，患者不得不“隔三岔五跑医院”输血和用药，难以像平常人一样生活、工作、学习，严重影响了生活质量。

**盐酸伊普可泮胶囊是全球首个也是目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂，**作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补抗补体C5疗法的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。  
  
韩冰教授表示：“我们非常振奋地看到，多项临床研究证实了盐酸伊普可泮胶囊在改善血红蛋白水平、提高治疗依从性、耐受性与安全性等方面的表现。期待这一创新药物能尽早惠及更多中国PNH患者，提高生命质量，减少疾病负担和相关医疗资源消耗。也希望各方加强合作，共同构建一个更加完善的罕见病诊疗和保障体系。”

根据2024年欧洲血液与骨髓移植协会年会（EBMT）上最新公布的关键III期APPOINT-PNH临床研究的扩展期结果，大多数患者持续接受盐酸伊普可泮胶囊治疗48周后，能够使血红蛋白水平持续升高至接近正常（12g/dL或以上），几乎所有患者（97.5%）保持无输血（第2~48周），患者报告的疲乏也有所改善6。

**关于诺华**  
诺华是一家全球领先的创新药物公司。我们的使命是创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命。2023年，全球有约2.84亿患者受益于诺华的产品。秉持“承诺中华”的理念，诺华从研发、生产到业务发展，全面布局中国市场。我们致力于为中国患者提供高临床价值的创新药。自1987年以来，诺华已有超过100款创新药物及新适应症在华获批。通过深化与中国医疗生态系统各方的多方位合作，诺华不断助力提升疾病诊疗标准，积极履行企业责任，推动健康中国战略的实施，从而为中国发展做出切实而积极的贡献。

**声明**  
1\. 本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知的水平、非广告用途。  
2\. 本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。



 



 

 

 

 

**参考文献：**  
  
1.Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.  
  
2.Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014 Oct 30;124(18):2804-11. doi: 10.1182/blood-2014-02-522128. Epub 2014 Sep 18. PMID: 25237200; PMCID: PMC4215311.  
  
3.Hill A, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers 2017;3:17028.  
  
4.Debureaux P, et al. Hematological Response to Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Application of a Novel Classification to Identify Unmet Clinical Needs and Future Clinical Goals. Blood. 2019;134(Suppl 1):3517.  
  
5.McKinley CE, Richards SJ, Munir T, et al. Extravascular Hemolysis Due to C3-Loading in Patients with PNH Treated with Eculizumab: Defining the Clinical Syndrome. Blood. 2017;130(Supplement 1):3471. doi:10.1182/blood.V130.Suppl\_1.3471.3471  
  
6.Antonio M Risitano,et al.Oral iptacopan monotherapy maintains efficacy and safety over 48 weeks in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) in the phase iii appoint-PNH trial. 2024 EBMT, ePoster A133.