## [终结HFpEF患者无药可医：FDA正式批准沙库巴曲缬沙坦治疗慢性心力衰竭的扩展适应症](/news/ending-druglessness-in-hfpef-patients-fda-formally-approves-expanded-indication-for-sacubitril-valsartan-in-chronic-heart-failure "终结HFpEF患者无药可医：FDA正式批准沙库巴曲缬沙坦治疗慢性心力衰竭的扩展适应症") 2月 17, 2021 - **2021年2月16日沙库巴曲缬沙坦（诺欣妥®）获得美国FDA治疗慢性心力衰竭的扩展适应症批准，成为全球首个也是目前唯一一个获批用于依据指南明确诊断的两种主要心力衰竭类型的治疗药物，适应人群既包括射血分数降低的心力衰竭患者（HFrEF）也包括许多射血分数保留的心力衰竭患者（HFpEF）1-3，这是继2020年12月15日美国FDA专家顾问委员会以12：1投票同意批准沙库巴曲缬沙坦用于HFpEF患者治疗后FDA正式批准该适应症扩展。** 美国食品药品监督管理局（FDA）批准的沙库巴曲缬沙坦（诺欣妥®）的扩展适应症：用于降低成人慢性心力衰竭患者的心血管死亡和心衰住院风险1。对于左室射血分数（LVEF）低于正常值的患者，其获益最为明显1。适应症标签还指出，LVEF是一项可变指标，应根据临床判断确定治疗对象1。 随着扩展适应症的获批，沙库巴曲缬沙坦成为首款获批用于依据指南明确诊断的两种主要心力衰竭类型的治疗药物，适应人群既包括射血分数降低的心力衰竭患者（HFrEF），也包括许多射血分数保留的心力衰竭患者（HFpEF）。1-3 沙库巴曲缬沙坦适应症的扩展基于PARAGON-HF研究中观察到的疗效与安全性证据。PARAGON-HF是迄今为止针对指南定义的HFpEF患者规模最大且唯一一个III期临床研究与阳性药物对照的临床研究2,5,6， 哈佛大学医学院和布莱根妇女医院医学教授、PARAGON-HF执行委员会联合主席、医学博士Scott Solomon教授表示：“沙库巴曲缬沙坦扩展适应症的获批是一项重大的进步，它将为许多过去不符合治疗指征的患者提供一款药物选择，这些患者的射血分数高于我们通常划定为‘降低’的标准。到目前为止，我们对这些患者基本采取经验性治疗。 随着人口老龄化，心力衰竭（HF）的患病率呈上升趋势4， 患者经常面临因症状加重而频繁住院7。 每次住院事件均与长期预后恶化相关7 。出院后30天之内，约1/4的患者会因心衰再次住院，10%的患者可能死亡8,9。 慢性心衰的总死亡率仍然很高，多达一半的患者在心衰诊断后五年内死亡4。 诺华制药全球总裁Marie-France Tschudin表示：“我们为创想医药未来的目标而感到自豪。 这一承诺使我们能够将沙库巴曲缬沙坦带给更多心力衰竭患者，其中许多人迄今为止尚无获批的治疗选择。我们也由衷地感谢所有研究者、参与临床试验的患者以及为此呼吁倡导的群体的巨大奉献。” 声明： - 本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 - 本资料中涉及的新扩展适应症（沙库巴曲缬沙坦用于治疗慢性心力衰竭）尚未在中国大陆获批。 References 1. ENTRESTO \[prescribing information\]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; February 2021. 2. Yancy C, Jessup M, Bozkurt B. 2013 ACCF/AHA guideline for the management of heart failure: a report of the American College of Cardiology Foundation/American Heart Association task force on practice guidelines. *Circulation*. 2013;128:e240–e327. [https://doi.org/10.1161/CIR.0b013e31829e8776](https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/CIR.0b013e31829e8776) 3. Fonarow G, Stough W, Abraham W, et al. Characteristics, treatments, and outcomes of patients with preserved systolic function hospitalized for heart failure: a report from the OPTIMIZE-HF registry. J Am Coll Cardiol. 2007;50:768-777. doi:10.1016/j.jacc.2007.04.064 4. Virani S, Alonso A, Benjamin E, et al. Heart disease and stroke statistics-2020 update: a report from the American Heart Association. *Circulation.* 2020;141:e139-e596. doi:10.1161/CIR.0000000000000757 5. Solomon S, Rizkala A, Gong J, et al. Angiotensin receptor neprilysin inhibition in heart failure with preserved ejection fraction: rationale and design of the PARAGON-HF trial. JACC Heart Fail. 2017;5(7):471-482. doi:10.1016/j.jchf.2017.04.013 6. Solomon S, McMurray J, Anand I, et al. Angiotensin-neprilysin in heart failure with preserved ejection fraction. N Engl J Med. 2019;381:1609-1620. doi:10.1056/NEJMoa1908655 7. Gheorghiade M, De Luca L, Fonarow G, et al. Pathophysiologic targets in the early phase of acute heart failure syndromes. Am J Cardiol. 2005;96(6A):11G-17G. 8. Dharmarajan K, Hsieh A, Lin Z, et al. Diagnoses and timing of 30-day readmissions after hospitalization for heart failure, acute myocardial infarction, or pneumonia. JAMA. 2013;309(4):355-363. doi:10.1001/jama.2012.216476 9. Bueno H, Ross J, Wang Y, et al. Trends in length of stay and short-term outcomes among Medicare patients hospitalized for heart failure: 1993-2008. JAMA. 2010;303(21):2141-2147. doi:10.1001/jama.2010.748